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Novos tratamentos prometem mudar a vida dos hemofílicos

Medicamentos em estudo usam aplicação subcutânea e terapias genéticas

POR VIVIANE NOGUEIRA
O Globo – 08/10/2017

Enfermeira prepara Marcos Alexandre Gomes para atendimento: rede recebe cerca de 1.200 pacientes – Fernando Lemos

RIO e BERLIM — Três novas estratégias para o tratamento da hemofilia prometem mudar a qualidade de vida dos pacientes. Duas dessas iniciativas chegaram a novos medicamentos que substituem injeções intravenosas necessárias várias vezes por dia por uma aplicação subcutânea semanal, por exemplo. Atualmente, há 400 mil pessoas com hemofilia no mundo, sendo 12 mil no Brasil.

No Congresso Internacional de Trombose e Homeostase (ISTH, na sigla em inglês), que reuniu nove mil pessoas em Berlim em julho deste ano, foram apresentados os resultados do emicizumabe (Roche), um anticorpo monoclonal bioespecífico que faz uma espécie de ponte para ativar a cascata de coagulação natural e é aplicado de forma subcutânea uma vez por semana. Outra novidade similar é o fituziran (Sanofi), inibidor de antitrombina 3 — a falta de trombina é o que dificulta a coagulação — também usado semanalmente. Também foi apresentada uma terapia gênica (Shire) que pode ser, inclusive, o início de um processo de cura.

— O emicizumabe foi um marco, assim como o crioprecipitado, o concentrado de fator, o recombinante, e agora outras drogas que mimetizam o fator de coagulação — avalia o hematologista Guilherme Genovez, ex-coordenador da Política Nacional de Sangue e atual diretor do Hospital Regional de São José (SC). — Acho que o fim dessa história será a cura com terapia gênica: a pessoa vai receber um vírus que vai consertar sua deficiência. Quando o vírus infecta uma célula, ele entra, incorpora seu material genético a ela e a “escraviza” para produzir vírus. Se, em vez do material genético do vírus, for colocado o da hemofilia, ele vai entrar na célula e direcionar o fígado a produzir o fator que falta, por exemplo.

REDUÇÃO DOS SANGRAMENTOS

Marcos Alexandre Gomes, de 43 anos, faz tratamento para hemofilia A desde os seis meses de vida. Hoje, toma injeções semanais de fator VIII em casa, mas vai a centros como o Hemorio quando seu estoque domiciliar acaba ou em caso de emergência. Foi o que aconteceu na última quinta-feira.

— Eu estava com dor nos tornozelos e não tinha mais fator VIII em casa, então fui ao Hemorio buscar. O tratamento atrapalha aspectos da minha vida, mas já atrapalhou mais: antes só se tomava as injeções no hospital, quase todos os dias — conta.

Todos os tratamentos têm como objetivo reduzir a taxa de sangramento, principalmente em crianças. No estudo que testou o emicizumabe em 20 delas, entre 2 e 12 anos e com menos de 40 kg — aplaudido de pé por quem estava no plenário do congresso —, não foi relatado nenhum efeito adverso e 100% dos pacientes não tiveram nenhum sangramento, segundo o pediatra e hematologista Guy Young, do Hospital de Crianças de Los Angeles (EUA). No estudo com 109 adultos, houve redução de 87% nos sangramentos, sendo que 63% dos pacientes não tiveram esse problema. Foram relatados cinco efeitos adversos.

Para Alessandra Prezotti, coordenadora de serviço de hemostasia do Hemocentro do Espírito Santo, o fato de esses medicamentos de uso subcutâneo estarem sendo desenvolvidos dá ao paciente uma sensação de que alguma coisa pode melhorar.

— Se vamos usar para todos ou qual será o custo ainda não dá pra mensurar, mas são propostas muito boas — analisa.

O médico Pedro Jardim, de 28 anos, tem hemofilia A e lembra de ir muito pequeno ao Hemorio. Hoje, ele é residente no centro. No Canadá, onde faz um curso, ele conta que teve que fazer bem as contas de medicamentos e injeções para a viagem.

— Para crianças é assustador, com 4 anos a gente já aprende a não chorar — diz. — Esses medicamentos subcutâneos, além de mais práticos, tornam as pessoas mais independentes.

PARA ENTENDER

A hemofilia é uma alteração hereditária na coagulação do sangue na qual falta, em qualidade ou quantidade suficientes, um dos fatores que ajudariam a estancar hemorragias. Na hemofilia A, responsável por 80% dos casos, falta o fator VIII; e na hemofilia B, há deficiência do fator IX.

O tratamento é feito justamente com a reposição desses fatores de coagulação deficientes, obtidos a partir do sangue humano: derivados de plasma processados ou concentrados de fator obtidos através de engenharia genética, os chamados fatores recombinantes.

Alguns pacientes, no entanto, desenvolvem anticorpos para os fatores — os chamados inibidores —, o que reduz a resposta ao tratamento. Daí a importância das novas tecnologias, que “driblariam” essas reações no organismo.

Hospital de Crianças de Los Angeles (EUA). No estudo com 109 adultos, houve redução de 87% nos sangramentos, sendo que 63% dos pacientes não tiveram esse problema. Foram relatados cinco efeitos adversos.

Para Alessandra Prezotti, coordenadora de serviço de hemostasia do Hemocentro do Espírito Santo, o fato de esses medicamentos de uso subcutâneo estarem sendo desenvolvidos dá ao paciente uma sensação de que alguma coisa pode melhorar.

— Se vamos usar para todos ou qual será o custo ainda não dá pra mensurar, mas são propostas muito boas — analisa.

O médico Pedro Jardim, de 28 anos, tem hemofilia A e lembra de ir muito pequeno ao Hemorio. Hoje, ele é residente no centro. No Canadá, onde faz um curso, ele conta que teve que fazer bem as contas de medicamentos e injeções para a viagem.

— Para crianças é assustador, com 4 anos a gente já aprende a não chorar — diz. — Esses medicamentos subcutâneos, além de mais práticos, tornam as pessoas mais independentes.

PARA ENTENDER

A hemofilia é uma alteração hereditária na coagulação do sangue na qual falta, em qualidade ou quantidade suficientes, um dos fatores que ajudariam a estancar hemorragias. Na hemofilia A, responsável por 80% dos casos, falta o fator VIII; e na hemofilia B, há deficiência do fator IX.

O tratamento é feito justamente com a reposição desses fatores de coagulação deficientes, obtidos a partir do sangue humano: derivados de plasma processados ou concentrados de fator obtidos através de engenharia genética, os chamados fatores recombinantes.

Alguns pacientes, no entanto, desenvolvem anticorpos para os fatores — os chamados inibidores —, o que reduz a resposta ao tratamento. Daí a importância das novas tecnologias, que “driblariam” essas reações no organismo.

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